Új gyógyszer a szklerózis multiplex kezelésére

Első ízben sikerült nemcsak megállítani, de vissza is fordítani a szklerózis multiplexszel járó idegi károsodást. Az új szer kedvező hatása az immunválasz „lehalkításának” köszönhető, de a jó eredményeknek áruk is van.

A szklerózis multiplex egy autoimmun betegség, amelyben az immunrendszer megtámadja az idegrostokat védő, az ingerülettovábbítást felgyorsító „szigetelést”, az úgynevezett myelinhüvelyt. A betegség aktív fázisában egy-egy területen romlik az ingerületvezetés, ami fel-fellángoló, változékony tüneteket, például látászavarokat, a végtagok ügyetlenségét, zsibbadást és vizelési zavarokat okoz. A betegség lefolyása ebben a stádiumban különösen kiszámíthatatlan: a tünetek jelentkezését sokszor hosszú, akár évekig tartó tünetmentes időszak követi.

A betegség későbbi fázisában már maguk az idegrostok is károsodnak, és a beteg állapota folyamatosan rosszabbodik. A leggyakrabban 20 és 40 év közöttiekben kialakuló szklerózis multiplexet jelenleg nem lehet gyógyítani, az elérhető terápiákkal csak lassítani lehet az előrehaladását.

A szklerózis multiplex egy autoimmun betegség, amelyben az immunrendszer megtámadja az idegrostokat védő, az ingerülettovábbítást felgyorsító „szigetelést”, az úgynevezett myelinhüvelyt. A betegség aktív fázisában egy-egy területen romlik az ingerületvezetés, ami fel-fellángoló, változékony tüneteket, például látászavarokat, a végtagok ügyetlenségét, zsibbadást és vizelési zavarokat okoz. A betegség lefolyása ebben a stádiumban különösen kiszámíthatatlan: a tünetek jelentkezését sokszor hosszú, akár évekig tartó tünetmentes időszak követi.

A betegség későbbi fázisában már maguk az idegrostok is károsodnak, és a beteg állapota folyamatosan rosszabbodik. A leggyakrabban 20 és 40 év közöttiekben kialakuló szklerózis multiplexet jelenleg nem lehet gyógyítani, az elérhető terápiákkal csak lassítani lehet az előrehaladását.

Ezért is lehet nagyon izgalmas az alemtuzumab nevű szer, amely a legújabb klinikai vizsgálatok szerint képes visszafordítani az idegi károsodást. A szer, amelyet eredetileg a leukémia egyes típusainak kezelésére fejlesztettek ki, egy úgynevezett monoklonális antitest, amely a nyiroksejtek (limfociták) felszínén lévő egyik fehérjéhez kötődve kiváltja azok pusztulását, és ezáltal gátat szab a myelinhüvelyt károsító autoimmun reakciónak.

„Az alemtuzumab robusztus hatást gyakorol az immunválaszra: olyan mértékben és hosszan csökkenti az immunsejtek számát a vérben, hogy az csak három év múlva éri el újra az egészséges szint alsó határát” – mondta az [origo]-nak dr. Illés Zsolt, a Pécsi Tudományegyetem és az odensei Dél-dániai Egyetem neurológusprofesszora.

A hagyományos terápiánál hatékonyabb

A The Lancet orvosi hetilapban megjelent két, III-as fázisú klinikai vizsgálat (CARE-MS I és II) szerint az alemtuzumabbal a betegek 78, illetve 65 százalékánál két éven át nem újult ki a szklerózis multiplex, szemben a hagyományos terápiával (interferon béta-1a) kezeltek 59, illetve 47 százalékával. A második vizsgálatban azt is kimutatták, hogy az új szerrel kezelt betegek egy részében a betegség miatti rokkantság mértéke a vizsgált időszakban csökkent, míg az interferonnal kezelt betegek általában rosszabbodást tapasztaltak. A III-as fázisú klinikai vizsgálatok már a klinikai kipróbálás végső fázisai, amelyek sikere esetén forgalomba kerülhet egy adott szer.

A tünetek visszahúzódásának további bizonyítékai a betegek agyáról készült MRI-felvételek. Az alemtuzumabbal kezelt betegeknél mindkét vizsgálatban kisebb agytérfogat-csökkenést mutattak ki, mint a hagyományos módon kezelt csoportban, ami arra utal, hogy a szklerózis multiplex okozta szöveti károsodás kisebb. A szerzők szerint a csökkenés összemérhető volt azzal, ami egy egészséges emberben következik be ugyanennyi idő alatt az öregedés során. A szer további előnye, hogy mindössze két alkalommal kell beadni intravénás infúzióval, egy év különbséggel.

Tartósan gyengített immunválasz

Az immunválasz hatékony gyengítése ugyan kedvezően hat a szklerózis multiplex kórfolyamatára, ám ennek ára van: rövid távon a fertőzések, hosszú távon az egyéb autoimmun betegségek és a daganatok kialakulásának kockázatát növelheti. „Bár a kétéves tanulmányban az autoimmunitás gyakorisága 16-18% volt, autoimmun kórkép még az alemtuzumab adagolása után öt évvel is kialakulhat a tartós, immunsejtekre gyakorolt hatás miatt” – mondja Illés Zsolt. „Vagyis hosszú távon a szklerózis multiplextől független, egyéb autoimmunitás gyakorisága 30% körül lehet.”

A szakember szerint a mellékhatások mellett a másik fő kérdés, hogy kik azok a betegek, akiknek szükségük lehet az alemtuzumabra. A két vizsgálat eredményei arra utalnak, hogy az alemtuzumab hatásosabb lehet azoknál, akiknek agresszívabb kezelésre van szükségük a betegség kezdetén, jelenleg azonban nincs olyan jelzővegyület (biomarker), amellyel ki lehetne válogatni ezeket a betegeket.

Az alemtuzumab klinikai alkalmazását szklerózis multiplex kezelésére várhatóan 2013 nyarán hagyják jóvá Európában és az USA-ban. „Feltehetően nem első vonalban alkalmazott gyógyszerről lesz szó, illetve elképzelhető kombinált alkalmazás is, például hogy a beteget először alemtuzumabbal, majd hagyományos immunmodulánssal kezelik. Ahhoz, hogy az alkalmazás módja jobban körvonalazódjon, hosszú távú követésre és tapasztalatra és kockázatbecslési algoritmusokra van szükség” – mondja a neurológus.

A Lancet cikke szerint egy biztos: a szklerózis multiplex terápiás lehetőségei az elkövetkező néhány évben jelentősen bővülnek, ami a betegek számára komoly reményt jelent. „A biztonságos, injekcióban adagolt immunmodulánsok, a kényelmesen adagolható, eltérő mechanizmusú és hatásosságú tabletták és a drasztikusabb hatású, de kifejezettebb mellékhatásokkal járó infúziós készítmények jóval egyénibb terápiás megközelítést tesznek majd lehetővé” – mondja Illés Zsolt.

Adta hírül az origo.hu

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.