Génterápiával a vakság ellen

Bejárta a világsajtót a hír, magyar származású tudós, Roska Botond rangos orvosi díjat kapott. A Svájcban dolgozó neurobiológust telefonon kérdeztük eredményeiről.

A napokban a Qubit internetes újságnak adott interjújában azt a meglepő kijelentést tette, hogy az agy működéséről az emberiség birtokában lévő tudás gyakorlatilag a nullával egyenlő. Mit értett egészen pontosan ez alatt?

Ha azt az ismeretanyagot, amit az emberi agy működéséről tudni lehetne, száznak veszünk, akkor ma – ha a nulla után egy tizedesvesszőt teszünk, majd száz nullát és egyest – akkor fejezhetjük ki a tudásmennyiségnek azt a töredékét, aminek birtokában vagyunk. Az állatokon végzett kutatásokból szerzett ismeretek valamennyit segítenek, de ezek nem alkalmazhatók egy az egyben az emberekre. A retináról való tudásunk azonban kivételes helyet foglal el, sokkal több ismeretünk van róla, mint az agy többi részéről.

Mi ennek az oka?

Az, hogy a retina esetében az információáramlás egyoldalú: azaz csak információkat küld az agy más részeibe feldolgozásra, onnan viszont nem fogad ilyeneket. Ezzel kapcsolatban is szembesülünk azonban azzal a ténnyel, hogy tudásunk kezdetleges. Az utóbbi két-három évben kifejlesztett módszerek lehetővé tették ugyan bizonyos mérési módszerek alkalmazását, de még csak az első lépéseket tettük meg. Az egerek retinájáról már elég sokat tudunk, de ez az emberi gyógyításhoz még nem elégséges.

A modern képalkotó eljárások, mint az MRI, PÉT, mennyiben járultak hozzá az agy működésének a megértéséhez?

Ezekkel a módszerekkel az a baj, hogy kicsi a felbontóképességük. Az agy működését sejtszinten kell megértenünk, mert két egymás melletti agysejt teljesen más feladatokat végezhet. A jelenlegi képalkotó eljárások sok ezer sejt működésének átlagát mérik, hogy ezek valójában mivel foglalkoznak külön-külön, nem értjük. Épp úgy, ahogy egy osztályba belépő tanár sem tudja a zsivajból megállapítani, miről beszélgetnek a gyerekek. Azt például tudjuk, hogy a látóideg a látásért felelős, de hogy benne a sejtek mit csinálnak, azt nem. Egy sejt épp úgy kommunikál a mellette lévő sejttel, mint az agy legtávolabbi részén lévővel.

Mi valójában a retina feladata?

Azt tudjuk, hogy a szemünkbe jutó fény itt alakul át olyan információvá, amit az agy fel tud dolgozni.

Úgy működik, mint valami fényképezőgép fényérzékelője?

Nem, semmiképpen sem. A retina leginkább 30 számítógép együtteseként képzelhető el. Mindegyik más feladatot végez, az egyik például azt fogj a fel, hogy egy beszélő arc hogyan mozog. Egy másik azt, hogy ez az arc egyáltalán hol helyezkedik el, egy harmadik pedig a színeket értelmezi. Tehát a retina „komputerei” harminc különböző dolgot detektálnak, amit egyidejűleg juttatnak el az agyba, ahol a kép összeáll.

És ez már olyan, mint egy film?

Nem, ez sem ilyen egyszerű. Az agy ugyanis két összetevőből dolgozik: egyrészt a memóriájában tárolt emlékképekből, másrészt a bejövő képből állítja össze azt, amit valójában látunk. Vagyis a memóriánkban tárolt macska és a valójában látott macska képének összehasonlításából áll össze az a látvány, amire egy adott pillanatban azt mondjuk; ez  egy macska. így keletkeznek azok az illúziók is, amikor egy képbe belelátunk valamit, amit az valójában nem ábrázol. Az agy valamilyen módon tehát reprezentálja a valóságot, de nem a valóságot magát jeleníti meg. A Louis Jeantet-díjat azért kapta, mert a retinából eredeztethető látászavarokat, vakságot sikerült gyógyítania. Bizonyosfajta vakságokban szenvedőknél – akiknél a zavar a képfelvétel folyamatában lép fel – valószínűleg vissza tudunk majd hozni valamilyen szintű látást. Egy ilyen terápiát csak a látási folyamatok értésének birtokában lehet kidolgozni. A laboratóriumom hatvan százalékban a folyamatok megértésével foglalkozik, negyven százalékban új terápiák kidolgozásával. Amiért a díjat kaptam az egy olyan terápia, ami akkor szükséges, ha a retinának ezek a képességei, amit egy számítógéphez hasonlítottam, megmaradnak, legalább valamilyen szinten működnek, de a fényérzékelő sejtjei vagy elhalnak, vagy megszűnik a képességük arra, hogy képeket vegyenek fel: mintha egy kamerának letakarnák az objektívjét. Amit elértünk, hogy génterápiával újra fényérzékennyé tettük ezeket a sejteket. Ezek a gének bármilyen sejtet fényérzékennyé tudnak tenni, és mivel a retinában százféle sejt van, a mi eredményünk az volt, hogy csak azokat tettük újra fényérzékennyé, amelyek a látás újra kialakulását biztosíthatják.

Valóságos gyógyítás folyik már a módszerrel?

Londonban folynak a klinikai kísérletek, hamarosan Párizsban is elindulnak. Többféle sejtet is meg lehet így célozni, ki kell deríteni milyen esetekben, milyen módon állítható így helyre a látás. Az eddigi eredményeinkhez nagyban hozzájárult, hogy Budapesten Szabó Arnold laboratóriumában sikerült megoldani, hogy a humán retinát 14 héten keresztül életben tartsák. Módszerem segítségével lesznek, akik jól fognak látni, lesznek, akik fényeket, árnyakat tudnak majd megkülönböztetni, és lesznek olyanok is, akiknek nem használ a terápia. Folynak tehát a kísérletek, de hogy valójában hová jutottunk az első emberi alkalmazással, azt valószínűleg majd ez év közepén vagy végén tudjuk megmondani.

Roska Botond 1969-ben született, a Semmelweis Egyetemen szerzett általános orvosi diplomát, majd a Kaliforniai Egyetem Berkeley-i intézetében doktorált, ezután a Harvardon tanult genetikát és virológiát. Jelenleg a bázeli Szemészeti Intézet igazgatója és itt működik kutatócsoportja is. A Bázeli Egyetem orvostudományi karának professzora. Tavaly ő vehette át a Columbia Egyetem nagy presztízsű Alden Spencer orvosi díját a látás folyamatának megértéséért, majd a Bressler-díjat az általa kidolgozott látás-visszaállító terápiáért, és idén a Louis Jeantet-díjat -amit a Nobel-díj „előszobájaként” is szoktak emlegetni a kettő kombinációjáért. Roska Botond az első magyar tudós, aki elnyerte.

(megjelent: Népszava, 2019. 02. 04.)

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.