Új génterápia állíthatja helyre a siket emberek hallását

Egy friss kutatás szerint egy új génterápiás eljárás sikeresen helyreállította tinédzserek és felnőttek hallását, ami a veleszületett siketség kezelésében jelenthet áttörést. A Nature Medicine tudományos folyóiratban megjelent tanulmány szerint a terápia az OTOF gén mutációi által okozott halláskárosodásban szenvedő betegeknél bizonyult hatékonynak.

A vizsgálatban 10, 1-24 év közötti beteg vett részt, akik mind az OTOF-mutáció okozta halláskárosodásban szenvedtek. A terápia során a betegek egyetlen tűszúrást kaptak. A terápia célja az Otoferlin nevű fehérje termelésének helyreállítása, amely kulcsfontosságú a fül és az agy közötti jelátvitelben.

A Gizmodo információi szerint a világon körülbelül 200 000 ember szenved az OTOF gén mutációjából eredő siketségben. Az eddigi génterápiák főként a gyermekek hallásán javítottak, a tinédzserek és felnőttek esetében azonban kevesebb adat állt rendelkezésre. A svéd Karolinska Intézet és öt kínai kórház közös kutatása most ezt a hiányosságot pótolja, és a korábbiaknál szélesebb körben teszi lehetővé a hallás helyreállítását.

Forrás: HVG