Újabb SMA-beteg kisgyerek kap génterápiás kezelést
Két kisgyerek is megkapta volna a készítményt, ám egyikük belázasodott, így el kellett halasztani a kezelését.
Idén áprilistól hét SMA- beteg gyermek kap ingyenes génterápiás kezelést. Ezzel világelsők lettünk a génterápiás kezelés állami finanszírozásában. A személyre szabott orvoslás legmodernebb kezelési módjai közé tartozó Zolgensma készítményt ezideáig két kis beteg kapta meg egyedi méltányosság alapján ingyenesen.
A gyógyszer beadásának előkészítése szigorú protokollt követ. Ennek során a szakemberek számos vizsgálatot végeznek, és minden lehetséges ellenjavallatot kizárnak, majd előkészítik a gyereket. Ma újabb SMA-beteg kisgyerek kap államilag finanszírozott génterápiás kezelést, miután az ő előkészítése befejeződött. A többi gyermek az előkészítés végén tart, hamarosan az ő kezelésük is megtörténik.
A kivizsgálás és kezelés lépéseit és azok pontos időzítését részletesen tartalmazó protokollt a Bethesda Gyermekkórház SMA központja a korábban elvégzett 11 kezelés tapasztalatai alapján alakította ki. Az általuk készített protokollt referenciaként használják szerte Európában.
Az állami finanszírozásról hozott döntés óta eltelt időben a gyerekek előkészítése folyamatos. A kezelőorvosok megrendelik a beteg saját genomja alapján személyre szabott gyógyszert a tengerentúli gyártótól. Speciális szállítással (mínusz 60-80 C-os száraz CO2), a gyermek testsúlyától függő mennyiségben, ampullákba csomagolva Írországból történik a szállítás Magyarországra, az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) egyedi engedélyezési eljárása keretében, a forgalmazó Hungaropharma Zrt. közreműködésével. Fontos időtényező még az is, hogy valamennyi beteg jelenleg is Spinranza- vagy Evrysdi-kezelés alatt áll. Ez a tényező is közrejátszik abban, hogy pontosan mikor adható be a gyógyszer, ugyanis meg kell várni azt az időpontot, amikor át lehet állni a jelenlegi terápiáról a Zolgensma terápiára.
A kezelés után a kisgyermekek néhány napos kórházi megfigyelését kontroll vizsgálatok elvégzése, gondozás, és tartós ápolás követi, előre meghatározott menetrend szerint.
Ma két kisgyerek is megkapta volna a készítményt, ám egyikük belázasodott, így el kellett halasztani a kezelését. A többi kis páciens is azonnal megkapja a gyógyszert, ahogy az megérkezik a gyártótól. (Forrás: Rehabportál)
A rádiót önkéntes formában, nonprofit módon üzemeltetjük, azonban a működtetés költségeit már nem tudjuk kitermelni saját pénzből (szerverek üzemeltetése, karbantartása).
Amennyiben lehetősége van, kérjük támogassa a Hobby Rádió éves 120000 Ft-os működési díját!
Net-média Alapítvány (Magnet Bank): 16200113-18516177-00000000
Utalás közleménye: támogatás
Köszönjük, ha nekünk adja adója 1 %-át!
Adószám: 18129982-1-41
Ezeket is olvassa el:
Táskába gyömöszölve találták meg az eltűnt mozgássérült gyerek holttestét
Játszva elfogadni a másságot – kerekesszékes, színes bőrű Barbie babát dobtak piacra
Ferdepályás liftek oldhatják meg az M3-as metró akadálymentesítését
Nem kerülhetnek bajba a mozgássérültek!
Megrázó hír érkezett Szegedről: stroke-ot kapott FullAnyuuuu, Suhai Niki most másoknak is erőt akar ...
728 millió forintot nyert a MEOSZ infokommunikációs akadálymentesítésre
Reklám
Keresés az oldalon
Facebook oldalunk
Mai műsor
Bejelentkezés
Mai napi információk
Időjárás
24°C
Hírlevél
A Kultúrtanya programajánlója
A rádiónkat is üzemeltető Net-média Alapítvány által üzemeltetett Kultúrtanya – integrált közösségi tér programjaiból ajánlunk!
- 2026.07.09 19:00 - A Pál utcai fiúk - a Molnár Ferenc Színműhely előadása -
Előadás részletei
MOLNÁR FERENC - A PÁL UTCAI FIÚK; műve alapján készült színdarab a gyermeki barátság, becsület és összetartozás története.
"A cselekmény középpontjában egy csapat pesti fiú áll, akik a „grundot” – egy üres telket – tekintik saját birodalmuknak. A csapat vezetője Boka János, aki igazságos és felelősségteljes, míg a történet egyik legfontosabb alakja Nemecsek Ernő, a törékeny, de rendkívül bátor kisfiú, aki a csapat egyetlen „közlegénye”. A fiúk élete akkor kerül veszélybe, amikor a vörösingesek, élükön Áts Feri, el akarják foglalni a grundot. A konfliktus a két csapat között egyre élesebbé válik, és végül „háborúhoz” vezet. Nemecsek többször is bizonyítja hűségét és bátorságát, még akkor is, amikor társai eleinte alábecsülik őt. A döntő összecsapásban a Pál utcai fiúk győzelmet aratnak, azonban Nemecsek súlyosan megbetegszik, mivel a küzdelmek során többször is hideg vízbe merült. A történet tragikus fordulatot vesz, amikor Nemecsek a betegség következtében meghal. Halála mélyen megrázza társait, és ráébreszti őket a barátság, az önfeláldozás és az emberi értékek valódi jelentőségére. A mű végén az is kiderül, hogy a grundot beépítik, így a fiúk „országa” végleg megszűnik.
A színdarab egyszerre kalandos és megható, és időtálló módon mutatja be a gyermeki világ komolyságát, valamint azokat az erkölcsi dilemmákat, amelyek valójában a felnőttek világában is jelen vannak."
RENDEZŐ/DRAMATURG: Lukács Kálmán
KOREOGRÁFUS: Hunyi Dániel
ELŐADJÁK: A Molnár Ferenc Színműhely alkotótagjai
- 2026.07.11 17:00 - Magán rendezvény - Színházterem foglalt
- 2026.07.15 17:00 - Áramszünet (érzékenyítő program) - a Vakrepülés Színtársulat rendezvénye
- 2026.07.29 17:00 - Áramszünet (érzékenyítő program) - a Vakrepülés Színtársulat rendezvénye
- 2026.08.12 17:00 - Áramszünet (érzékenyítő program) - a Vakrepülés Színtársulat rendezvénye
Vélemény, hozzászólás?