Vakságot gyógyítanának génszerkesztéssel

A CRISPR-módszert egy örökletes szembetegség, a Leber-féle veleszületett látásképtelenség kezelésére használják majd.

Először fogják alkalmazni az emberi testben a CRISPR programozott génszerkesztési rendszert, hogy megpróbáljanak gyógyítani egy örökletes szembetegséget, a Leber-féle veleszületett vakságot.

Hosszú évek óta kísérleteznek a kutatók a CRISPR néven ismert genomszerkesztési technológiával, de igazán „híres” csak 2018 novemberében lett, amikor egy kínai kutató bejelentette: megszülettek a világ első, génszerkesztésen átesett ikerpárjai. A bejelentés alaposan felkavarta a tudomány állóvizét, a szakemberek szerint ugyanis a technológiával Pandóra szelencéjét nyitogatjuk. Ezt a megállapítást a génszerkesztett emberiók „létrehozása” kapcsán tették, ám a betegségek gyógyítása esetén sem sokkal jobb a helyzet. A tudósok szerint érdemes óvatosan bánni vele, mert durva hátulütője lehet az új orvosi csodagyógymódnak kikiáltott CRISPR-módszernek.

Ettől függetlenül viszont ha lassan is, de újabb területeken kezdenek el a CRISPR-módszer egy változatával kísérletezni. Az Egyesült Államokban most a Leber-féle veleszületett vakságot próbálják meggyógyítani a tudósok. A ritka betegség már születéskor vagy az élet első hónapjaiban megjelenik. A betegnek hiányzik egy génje, ami megakadályozza a fotoreceptorsejtek egészséges fejlődését. A kísérleti gyógykezelés célja, hogy olyan gyerekek vagy felnőttek genomját, akiknél hiányzik ez a gén, pótolják ezen gén egészséges változatával a CRISPR genetikai ollót használva. A beavatkozás egyszeri kezelést jelent, amely meg fogja változtatni a beteg veleszületett DNS-ét, de utódai esetében nem lesz örökölhető.

Két amerikai gyógyszeripari vállalat, az Editas Medicine és az Allergan 18 emberen teszteli ősztől az úttörő technológiát az Egyesült Államokban, egyebek között a Harvard Egyetem oktatókórházában, a bostoni Massachusetts Eye and Ear szemészeti klinikán. Ez a fajta génszerkesztés az emberi testben eltér attól, amit Ho Csian-kuj kínai kutató tavaly végzett, amikor a „molekuláris ollóval” megváltoztatta egy ikerpár génállományát, hogy a babák ne kaphassák el a HIV-vírust, amellyel apjuk fertőzött volt. A gyermekek utódaiknak örökíthetik megváltoztatott génállományukat.

A Leber-féle veleszületett vakságot egyes betegeken már sikeresen kezelték génterápiával. Az ő esetükben módosított vírust használtak az egészséges gén bejuttatására a retinában lévő sejtekbe injekció által.

(Népszava, 2019. 07. 27.)